איננו נוהגים לפרסם כתבות על תרופות שנמצאות בשלבים 1 / 2 של מחקר. במקרה הזה החלטנו לחרוג ממנהגנו בגלל התוצאות המבטיחות שהתקבלו במחקר, אך בעיקר משום שקיימת בארץ תכנית חמלה לתרופה זאת, שיכולה להיות חשובה למי שכבר מיצו את רוב קווי הטיפול.
במאמר שפורסם לאחרונה בעיתון The New England Journal of Medicine וכן בדוח של ה – EHA (איגוד ההמטולוגים האירופאי), דווח על תוצאות מבטיחות במחקר בשם MajesTEC-1, שלב 1 / 2, בתרופה ביולוגית חדשה – טכליסטאמאב.
על התרופה – טכליסטאמאב (Teclistamab)
טכליסטאמאב היא תרופה המבוססת על נוגדן בי- ספציפי (באנגלית: BITE – Bispecific T cell Engager), כלומר נוגדן שיש לו שתי זרועות. זרוע אחת של הנוגדן נקשרת לתאי ה- T של מערכת החיסון, והזרוע השניה נקשרת לתא המיאלומה. בכך תאי ה- T הורגים את תאי המיאלומה.
התרופה ניתנת בהזרקה תת עורית אחת לשבוע כאשר המנות הראשונות של הטיפול ניתנות באישפוז לצורך השגחה וטיפול בתופעות לוואי שעלולות להתפתח.
זהו טיפול נוסף מסדרת הטיפולים החדשניים אשר מגייסים את מערכת החיסון כנגד תאי המיאלומה. באותה קבוצה נמצאים טיפולים מסוג CAR-T וכן התרופה בלאנטאמאב מפודיטין (Belenrep) שהיא נוגדן מקבוצת ה- ADC. הרחבה בנושא זה ניתן למצוא בכתבה מאת ד”ר יוליה וקסמן שפורסמה כאן ביוני 2021: התרופות שמגייסות את מערכת החיסון נגד המיאלומה
מחקר MajesTEC-1 – תוצאות
במחקר השתתפו 165 מטופלים לאחר שקיבלו לפחות 3 קווי טיפול במשלבים הכוללים מספר סוגי תרופות (אימידים, מעכבי פרוטיאוזום ונוגדנים) ושהמיאלומה שלהם חזרה או שהיתה עמידה לאותם טיפולים.
המחקר הראה תוצאות יפות מאד של תגובה עמוקה וממושכת אצל הנבדקים. 63% מהמשתתפים במחקר הגיבו לתרופה. אצל 65 מטופלים היתה תגובה מלאה או טובה יותר, מתוכם 44 מטופלים השיגו MRD שלילי.
במקביל לתוצאות הטובות שהושגו דווח כי תופעות הלוואי שנצפו היו נסבלות, כאשר שני חולים בלבד פתחו סערת ציטוקינים (CRS) ופגיעה בדרגה גבוהה במערכת העצבים. יש לשים לב לזיהומים עם הטיפול בתרופה, כאשר במעל ל- 75% מהחולים היו זיהומים (45% זיהומים בדרגה גבוהה).
בדוח ל-EHA האיגוד ההמטולוגי האירופאי המתייחס לאותו מחקר, נמסר בנוסף כי היו תוצאות טובות גם אצל נבדקים שכבר טופלו בבלאנטאמאב מפודיטין.
אישור FDA
התרופה טכליסטאמאב מיועדת לקבל אישור FDA במסלול מזורז, ולאור הממצאים במחקר זה, עתידה לקבל אישור FDA בקרוב.
סיכום
נראה כי טכליסטאמאב , אשר עתידה לקבל אישור FDA בקרוב, תהיה תוספת חשובה למגוון הטיפולים החדשניים למיאלומה, לצד CAR-T ונוגדנים אחרים, עם אחוזי הצלחה גבוהים ופרופיל בטיחות גבוה בעיקר עבור מטופלים שמיצו את הטיפולים הקיימים. התרופה כעת נבדקת בשילובים עם תרופות אחרות, כולל בקווי טיפול מוקדמים.
שימו לב כי קיימת בארץ תכנית חמלה אשר מאפשרת למטופלים שעומדים בקריטריונים לקבל את התרופה למרות שאיננה בסל הבריאות. התרופה כעת נבדקת בשילובים עם תרופות אחרות, כולל בקווי טיפול מוקדמים.
למי שזה רלבנטי עבורו, מומלץ להתייעץ עם הרופא המטפל ולבחון את האפשרויות.
לכתבה המלאה ב New England Journal of Medicine לחצו כאן או כאן.
לפרסום של ה- EHA לחצו כאן.
הבהרה: אין להתייחס למידע המובא כאן כהמלצה או ייעוץ ובוודאי שלא כתחליף להתייעצות עם הרופא המטפל, אלא כמידע כללי למתעניינים.
