טיפולי חמלה ומחקרים קליניים הם שני ערוצים נוספים לקבלת טיפול, ושניהם רלוונטיים במיוחד כאשר אפשרויות הטיפול הקיימות בסל הבריאות הגיעו למיצוי. בעמוד הזה מוסבר מהו טיפול חמלה ואיך מגיעים אליו, אילו תכניות חמלה פעילות כיום בישראל, כיצד בנוי מחקר קליני, ומהם השיקולים בהשתתפות בו.
עיקרי הדברים
- טיפול חמלה ניתן על ידי חברת התרופות לפני שהתרופה נכנסת לסל הבריאות. ההתקשרות מתבצעת דרך הרופא המטפל בלבד.
- לכל תכנית חמלה יש קריטריוני הכללה ואי הכללה ייחודיים, ויש לעמוד בהם כדי לקבל את הטיפול.
- מחקר קליני בנוי משלושה שלבים: שלב 1 בודק בטיחות ומינון, שלב 2 בודק יעילות, ושלב 3 משווה את הטיפול החדש לטיפול המקובל. כישלון בשלב אחד מונע מעבר לשלב הבא.
- הצטרפות למחקר אינה מבטיחה שהמשתתף יקבל דווקא את הטיפול החדש, ולעיתים גם המטופל וגם הרופא אינם יודעים איזה טיפול ניתן.
- המטופל רשאי להפסיק את השתתפותו במחקר בכל שלב.
טיפול חמלה ניתן על ידי חברת התרופות לפני הכניסה לסל
טיפולי חמלה הם טיפולים שחברת התרופות מעמידה לרשות מטופלים לפני שהתרופה נכנסת לסל הבריאות הישראלי. חברות התרופות הן שמחליטות על מהלך כזה, וכל תכנית היא שונה ופרטנית לאותה תרופה.
לכל אחת מהתכניות יש קריטריוני הכללה ואי הכללה ייחודיים, ויש לעמוד בקריטריונים כדי לקבל את הטיפול. ההתקשרות מבוצעת דרך הרופא המטפל, ולא ישירות מול חברת התרופות.
ערוץ נוסף למטופלים הזקוקים לתרופות שאינן בסל מפורט בעמוד תרופות שאינן בסל התרופות בפרק הזכויות. מידע על התרופות הנכללות בסל ועל מעמדן מופיע בעמוד תרופות לטיפול במיאלומה.
תכניות החמלה הפעילות בישראל
נכון למאי 2026
כיום פעילות בישראל שתי תכניות חמלה הרלוונטיות למטופלים עם מיאלומה נפוצה. תכניות חמלה נפתחות ונסגרות בהתאם להחלטות חברות התרופות, ולכן חשוב לברר את המצב העדכני מול הרופא המטפל.
- מלפלופן (melflufen) סוג של טיפול כימותרפי משודרג. הטיפול מיועד למטופלים עם הישנות מאוחרת של מיאלומה, העמידים לפחות לוולקייד, לקיפרוליס או לאיקסזומיב, וכן לדאראטומומאב וללנלידומיד, לפומלידומיד או לתלידומיד. הטיפול יכול להינתן למטופלים שעברו השתלת מח עצם עצמית ולא התקדמו בשלוש השנים הראשונות לאחר ההשתלה, וכן למטופלים שלא עברו השתלה עצמית.
- מזיגדומיד (mezigdomide) הדור הבא של התרופות ממשפחת לנלידומיד ופומלידומיד, הניתן על ידי חברת BMS. אפשר לקבל את הטיפול במסגרת חמלה יחד עם וולקייד או עם קיפרוליס, והוא מיועד למטופלים עם מיאלומה שאין להם אפשרויות טיפול אחרות.
מחקר קליני הוא ניסוי מבוקר שבודק יעילות ובטיחות
מחקר קליני הוא ניסוי מבוקר בבני אדם, שתפקידו לבדוק את היעילות ואת הבטיחות של טיפול רפואי חדש. ניסויים קליניים נערכים תחת כללי אתיקה ובקרה חמורים, שמבטיחים שמירה על האינטרס של המטופל.
הניסויים בנויים בצורה אחידה, הכוללת מדדים קבועים, אובייקטיביים ומוגדרים להערכת יעילות הטיפול החדש. עד לאישור טיפול חדש לשימוש הציבור הרחב נערכים בדרך כלל שלושה שלבים של ניסוי, וכישלון בשלב כלשהו מונע מעבר לשלב הבא. רק לאחר סיום שלב שלוש בהצלחה יאושר הטיפול לשימוש, והמעקב אחר המטופלים נמשך גם לאחר האישור.
שלושת שלבי הניסוי הקליני
שלב 1: בטיחות ומינון
בשלב הראשון ניתנת תרופה חדשה לבני אדם בפעם הראשונה. מטרת השלב היא לבדוק אם התרופה בטוחה לשימוש, ואם אינה מסכנת את המטופלים או פוגעת בהם.
בשלב הזה התרופה ניתנת במינונים משתנים. מתחילים במינון נמוך ומעלים אותו רק לאחר שמוודאים שהטיפול במינון הקודם לא פגע במשתתפים, וכך ממשיכים עד שמגיעים למינון שגורם לפגיעה משמעותית. המינון שייבחר להמשך הניסויים יהיה זה שלפני המינון שגרם לפגיעה. השלב הזה אינו בודק את יעילות התרופה, אלא רק את בטיחותה ואת המינון שאפשר לתת.
שלב 2: יעילות
השלב השני מיועד לבדיקת יעילות הטיפול, כלומר לשאלה אם לתרופה החדשה יש השפעה על המחלה. בשלב הזה ניתנת התרופה במינון שנקבע בשלב הראשון לכ-100 עד 300 מטופלים, ונבדקת השפעת הטיפול על מדדי המחלה.
שלב 3: השוואה לטיפול המקובל
לאחר שהוכח בשלב השני שהתרופה פועלת, מטרת השלב השלישי היא להשוות את התרופה החדשה לתרופה המקובלת. בשלב הזה משתתפים מאות ולעיתים אלפי מטופלים, במספר מרכזים רפואיים ברחבי העולם.
המטופלים מחולקים לשתי קבוצות: קבוצה אחת מקבלת את הטיפול החדש והשנייה את הטיפול המקובל. כדי להגיע לתוצאות המשקפות את האמת ככל האפשר, חלוקת המשתתפים לקבוצות היא אקראית לחלוטין, בדרך כלל בהגרלה. מטרת ההשוואה והמעקב היא להראות שהתרופה החדשה יעילה ובטוחה לפחות כמו זו המקובלת.
להשתתפות במחקר קליני יש יתרונות וגם שאלות פתוחות
כשהשאלה עומדת על הפרק, אפשר לפנות להתייעצות של כמה מומחים. מבחינה אישית, מחקר קליני הוא לפעמים הדרך היחידה לקבל תרופה חדישה שאין לה תחליף מקובל. במקרה כזה יש למטופל סיכוי להיעזר במחקר ולקבל תרופה שעשויה להציל את חייו אך טרם אושרה לשימוש, וזה נכון בעיקר כשהמענה הטיפולי הקיים אינו יעיל מספיק עבורו.
מטופל שכבר קיבל את הטיפולים המקובלים ונזקק לטיפול חדש יכול ליהנות מהשתתפות במחקר. במקרים אחרים, ובעיקר כשהמחקר משווה טיפול חדש לטיפול מקובל שהמטופל עדיין לא נחשף אליו, לא ניתן להעריך מראש אם ירוויח מהשתתפותו.
יתרון נוסף נוגע למעקב הצמוד אחר המטופל ומצבו הרפואי. המעקב כולל בחינה אינטנסיבית של מהלך המחלה של כל משתתף ושל תגובתו לטיפול, וכן בדיקת מדדים של איכות חייו ושל תופעות הלוואי. הממצאים הקליניים משפיעים על המשך הטיפול במטופל, והמטופל רשאי להפסיק את השתתפותו במחקר בכל שלב.
מעבר לתועלת האישית, ההשתתפות במחקר קליני מקדמת את הטיפול במיאלומה ומסייעת למטופלים אחרים לקבל טיפול יעיל, מפני שלא ניתן להכניס תרופות חדשות לשימוש סדיר בלי שנבדקו בצורה מסודרת במחקר קליני.
ארבע שאלות שכדאי לשאול לפני ההצטרפות
- איזה טיפול המטופל עתיד לקבל? הצטרפות למחקר אינה מבטיחה בהכרח שהמשתתף יקבל דווקא את הטיפול החדש. לעיתים גם המטופל וגם הרופא אינם יכולים לדעת איזה טיפול יינתן.
- מה המחקר מצריך מהמטופל? אילו בדיקות עליו לבצע, ובאיזו תדירות עליו להגיע לבית החולים.
- מה כבר ידוע על הטיפול? ולמשך כמה זמן עקבו אחר המטופלים שקיבלו אותו.
- מהם הסיכונים ותופעות הלוואי הידועות? יש לקחת בחשבון שהניסיון בשימוש בטיפול אינו ארוך, ושטרם נצבר ידע רב על תופעות הלוואי ועל השלכות אחרות.
היכן נערכים מחקרים קליניים וכיצד מאתרים אותם
מחקרים קליניים מתקיימים בהרבה בתי חולים בארץ. ההשתתפות במחקר מאלצת לעיתים את המטופל לעבור בית חולים או רופא, הגם שהרופא המטפל הקבוע שלו נשאר מעודכן בטיפול.
- הכלי של אמ"ן לאיתור מחקרים בהתאמה אישית פיתחנו כלי מיוחד המאפשר לאתר את המחקרים הקליניים המתקיימים בישראל הרלוונטיים לכל אחת ואחד מאיתנו, באמצעות מילוי שאלון מקוון קצר בעברית. המערכת מנתחת את אפשרויות הטיפול ומציגה מיד רק את המחקרים הפעילים המתאימים. פרטים ומילוי השאלון בעמוד איתור מחקרים קליניים בהתאמה אישית.
- ה-Navigator של ארגון ה-MPE כלי נוסף, המספק מידע על מחקרים המתקיימים באירופה בכלל ובישראל בפרט. פרטים על הכלי והדרכה לשימוש בו מופיעים בעמוד ההטבות לחברי אמ"ן.
- אתר משרד הבריאות רשימת המחקרים הקליניים המתקיימים בארץ מתפרסמת גם באתר משרד הבריאות.
עדכונים שוטפים על תוצאות מחקרים ועל אישורי תרופות חדשים מרוכזים במדור שאלות רפואיות ומחקרים עדכניים.
הרצאות בנושא
ד"ר נועה לביא העבירה הרצאה על חשיבותם של המחקרים הקליניים ועל היכרות עם כלי האיתור של מחקרים מותאמים אישית, במסגרת הכנס השנתי ה-17 של אמ"ן.
פרופ' משה גת, מנהל המערך ההמטולוגי במרכז הרפואי הדסה בירושלים, העביר הרצאה על מחקרים קליניים, חשיבותם ואופן ביצועם, במסגרת הכנס השנתי ה-14 של אמ"ן. ההרצאה כוללת הסבר על אפקט הפלצבו, כלומר השפעת עמדותיו של המטופל על תהליכים פיזיולוגיים.
עמותת אמ"ן לצד המתמודדים עם מיאלומה נפוצה
להגיע לנקודה שבה הטיפולים בסל מוצו זה רגע מפחיד, ולא תמיד ברור שיש בכלל לאן להמשיך. יש. הערוצים שמתוארים בעמוד הזה קיימים בדיוק בשביל הרגע הזה. עמותת אמ"ן הוקמה בשנת 2005 על ידי קבוצת מתמודדים עם מיאלומה נפוצה, והיא פועלת עד היום בעיקר בכוחם של מתנדבים שהמחלה נוכחת בחייהם או בחיי בני משפחתם.
הכלי לאיתור מחקרים קליניים בהתאמה אישית פותח על ידי העמותה בדיוק מתוך ההבנה הזאת, והשירות ניתן ללא עלות. בקו החם עונים חברי אמ"ן שמתמודדים עם מיאלומה במשך שנים, וחלקם השתתפו בעצמם במחקרים קליניים. הם אינם מחליפים את הרופא המטפל ואינם ממליצים על מחקר מסוים, אבל הם יודעים אילו שאלות כדאי לשאול לפני שמחליטים.
שאלות נפוצות: טיפולי חמלה ומחקרים קליניים
מהו טיפול חמלה ואיך מגיעים אליו?
טיפולי חמלה הם טיפולים שחברת התרופות מעמידה לרשות מטופלים לפני שהתרופה נכנסת לסל הבריאות הישראלי. חברות התרופות הן שמחליטות על מהלך כזה, וכל תכנית היא שונה ופרטנית לאותה תרופה. לכל תכנית יש קריטריוני הכללה ואי הכללה ייחודיים, ויש לעמוד בהם כדי לקבל את הטיפול. ההתקשרות מבוצעת דרך הרופא המטפל ולא ישירות מול חברת התרופות, ולכן זו השיחה שצריך לפתוח אם נראה שהאפשרויות בסל מוצו.
אילו תכניות חמלה פעילות כיום בישראל למיאלומה?
נכון למאי 2026 פעילות בישראל שתי תכניות. הראשונה היא מלפלופן (melflufen), סוג של טיפול כימותרפי משודרג, המיועד למטופלים עם הישנות מאוחרת של מיאלומה העמידים לוולקייד, לקיפרוליס או לאיקסזומיב, וכן לדאראטומומאב וללנלידומיד, לפומלידומיד או לתלידומיד. הטיפול ניתן למי שעברו השתלה עצמית ולא התקדמו בשלוש השנים הראשונות שלאחריה, וכן למי שלא עברו השתלה. השנייה היא מזיגדומיד (mezigdomide), הדור הבא של התרופות ממשפחת לנלידומיד ופומלידומיד, הניתן יחד עם וולקייד או קיפרוליס למטופלים שאין להם אפשרויות טיפול אחרות. תכניות חמלה נפתחות ונסגרות, ולכן חשוב לברר את המצב העדכני מול הרופא המטפל.
מהו מחקר קליני?
מחקר קליני הוא ניסוי מבוקר בבני אדם, שתפקידו לבדוק את היעילות ואת הבטיחות של טיפול רפואי חדש. הניסויים נערכים תחת כללי אתיקה ובקרה חמורים שמבטיחים שמירה על האינטרס של המטופל, והם בנויים בצורה אחידה הכוללת מדדים קבועים, אובייקטיביים ומוגדרים. עד לאישור טיפול חדש לשימוש הציבור הרחב נערכים בדרך כלל שלושה שלבים, וכישלון בשלב כלשהו מונע מעבר לשלב הבא. רק לאחר סיום שלב שלוש בהצלחה יאושר הטיפול לשימוש, והמעקב אחר המטופלים נמשך גם לאחר מכן.
מה ההבדל בין שלב 1, שלב 2 ושלב 3 בניסוי קליני?
שלב 1 הוא הפעם הראשונה שבה ניתנת התרופה לבני אדם, ומטרתו לבדוק בטיחות ולקבוע מינון. מתחילים במינון נמוך ומעלים בהדרגה עד שמגיעים למינון שגורם לפגיעה משמעותית, והמינון שנבחר להמשך הוא זה שלפניו. שלב זה אינו בודק יעילות כלל. שלב 2 בודק יעילות: התרופה ניתנת במינון שנקבע לכ-100 עד 300 מטופלים, ונבדקת השפעתה על מדדי המחלה. שלב 3 משווה את התרופה החדשה לטיפול המקובל, בהשתתפות מאות ולעיתים אלפי מטופלים במרכזים רפואיים ברחבי העולם, כשחלוקת המשתתפים לקבוצות היא אקראית לחלוטין.
למי כדאי לשקול השתתפות במחקר קליני?
מחקר קליני הוא לפעמים הדרך היחידה לקבל תרופה חדישה שאין לה תחליף מקובל, וזה נכון בעיקר כשהמענה הטיפולי הקיים אינו יעיל מספיק עבור אותו מטופל. מי שכבר קיבל את הטיפולים המקובלים ונזקק לטיפול חדש יכול ליהנות מהשתתפות. לעומת זאת, כשהמחקר משווה טיפול חדש לטיפול מקובל שהמטופל עדיין לא נחשף אליו, לא ניתן להעריך מראש אם ירוויח. יתרון נוסף הוא המעקב הצמוד אחר מהלך המחלה, התגובה לטיפול, איכות החיים ותופעות הלוואי, שממצאיו משפיעים על המשך הטיפול. כשהשאלה עומדת על הפרק אפשר לפנות להתייעצות של כמה מומחים.
איך מאתרים מחקר קליני שמתאים לי?
עמותת אמ"ן פיתחה כלי ייעודי לאיתור מחקרים קליניים המתקיימים בישראל, המותאמים אישית למצב הרפואי. ממלאים שאלון מקוון קצר בעברית, והמערכת מציגה מיד רק את המחקרים הפעילים המתאימים. השירות ניתן ללא עלות. כלי נוסף הוא ה-Navigator של ארגון ה-MPE, המספק מידע על מחקרים באירופה בכלל ובישראל בפרט, ורשימת המחקרים המתקיימים בארץ מתפרסמת גם באתר משרד הבריאות. חשוב לדעת שההשתתפות במחקר מאלצת לעיתים לעבור בית חולים או רופא, הגם שהרופא המטפל הקבוע נשאר מעודכן בטיפול.
מה ההבדל בין טיפול חמלה לבין מחקר קליני?
שניהם מאפשרים לקבל טיפול שטרם נכנס לסל הבריאות, אך הם שונים במהותם. בטיפול חמלה חברת התרופות מעמידה את התרופה לרשות מטופלים העומדים בקריטריונים שהיא קבעה, והמטרה היא טיפולית בלבד: המטופל מקבל את התרופה עצמה. במחקר קליני, לעומת זאת, המטרה היא לבדוק את יעילות הטיפול ואת בטיחותו, ולכן ההצטרפות אינה מבטיחה שהמשתתף יקבל דווקא את הטיפול החדש, ולעיתים גם המטופל וגם הרופא אינם יודעים איזה טיפול ניתן. מנגד, המחקר כולל מעקב צמוד במיוחד. המשותף לשניהם הוא שההתקשרות נעשית דרך הרופא המטפל.
אפשר לפרוש ממחקר קליני אחרי שהצטרפתי?
כן. המטופל רשאי להפסיק את השתתפותו במחקר בכל שלב, וזו אחת הזכויות הבסיסיות של המשתתפים. הניסויים הקליניים נערכים תחת כללי אתיקה ובקרה חמורים, שנועדו להבטיח שמירה על האינטרס של המטופל, והזכות לפרוש היא חלק מהם. לצד זאת, כדאי לברר מראש מה המחקר מצריך מבחינת בדיקות ותדירות ההגעה לבית החולים, מה כבר ידוע על הטיפול וכמה זמן עקבו אחר מי שקיבלו אותו, ומהם הסיכונים ותופעות הלוואי הידועות. יש לקחת בחשבון שהניסיון בשימוש בטיפול חדש אינו ארוך, ושטרם נצבר עליו ידע רב.
המידע בעמוד זה נועד להרחיב את ההיכרות של המתמודדים עם מיאלומה נפוצה ובני משפחותיהם עם טיפולי החמלה ועם המחקרים הקליניים. אין בו תחליף לייעוץ רפואי, לאבחון או להמלצה על טיפול, ואין לראות בו המלצה להשתתף בתכנית או במחקר כלשהם. פרטי תכניות החמלה נכונים למועד המצוין בעמוד, והם עשויים להשתנות. ההחלטה על השתתפות בטיפול חמלה או במחקר קליני, וההתקשרות עצמה, נעשות דרך הרופא המטפל.
