בחודש מרץ ניתן אישור ה- FDA לשימוש בטיפול הראשון ב- CAR-T במיאלומה, שהוכח כגורם לתגובות עמוקות במטופלים עמידים לטיפולים הסטנדרטיים במיאלומה.
טכנולוגיית CAR-T הינה שיטת טיפול חדשנית המבוססת על הנדסה גנטית ומותאמת אישית לכל מטופל. התהליך כולל:
- הוצאת תאי T (לימפופרזיס) ששייכים למערכת החיסון מהמטופל.
- תהליך במעבדה שבו מהנדסים את התאים הללו, מוסיפים להם קולטן שמזהה את תאי המיאלומה ומגדילים את כמות התאים הללו.
- מתן כימותרפיה למטופל.
- החזרה של התאים לגוף המטופל בעירוי.
- תאי החיסון המהונדסים של המטופל תוקפים את תאי הפלסמה והורגים אותם.
הטיפול שאושר פותח על ידי חברת Celegen. זהו CAR-T מסוג BCMA שנקרא bb2121 או ide-cel. מדובר בטיפול שמכוון לחלבון ה- BCMA שהוא חלבון ייחודי לתאי הפלסמה.
הטיפול אושר לשימוש על סמך מחקר ה- KarMMa שהוא מחקר פאזה שניה (כלומר לא בודק את הטיפול מול זרוע ביקורת שלא קיבלה אותו). הטיפול נבדק על 128 מטופלים שקיבלו 3 קווי טיפול, או יותר. אוכלוסיית המחקר היתה אוכלוסייה מאוד עמידה לטיפולים, כלומר מטופלים שכבר קיבלו את מרבית הטיפולים הסטנדרטים למיאלומה ולא עומדות בפניהם בשלב זה הרבה אפשרויות טיפול נוספות.
73% מהמטופלים הגיבו לטיפול ב- CAR-T ומחציתם השיגו תגובות עמוקות. משך התגובה החציוני הוא 10.7 חודשים. התוצאות הללו מרשימות מאוד לאור העובדה שמדובר במטופלים בשלבי מחלה מתקדמים. הטיפול היה יעיל גם בתתי אוכלוסיות, כמו מטופלים מעל גיל 65 ומטופלים עם גנטיקה בסיכון גבוה. בנוסף, לאחר הטיפול המטופלים לא לקחו טיפולים נוספים משמרים ולכן איכות החיים שלהם היתה טובה מאוד.
לשיטת טיפול זאת, כמו לכל טיפול, יש גם תופעות לוואי. תופעות הלוואי השכיחות ביותר היו ירידה בספירות הדם (נויטרופניה, טרומבופניה), שבחלקן הן תוצאה של הטיפול הכימותרפי שניתן טרם עירוי ה- CAR-T. תופעות לוואי נוספות הן סערת ציטוקינים (CRS) שדווחה ב- 84% מהמטופלים (אבל במרבית המטופלים היא בדרגה נמוכה) ותגובות נוירולוגיות שונות (18% מהמטופלים). השיטה נחשבת באופן כללי בטוחה ואינה נחשבת מסוכנת יותר מהשתלה עצמית.
בדיון עם הרופא המטפל על CAR-T יש לדון בכמה נושאים חשובים:
- הטיפול אינו נמצא היום בסל התרופות בישראל ושימוש בו כרוך בעלויות גבוהות.
- לאחרונה נפתח בהדסה מחקר שבודק CAR-T מקורי שפותח בהדסה ודומה במבנהו ל- ide-cel. מחקרי CAR-T של חברת יאנסן פתוחים לגיוס באיכילוב ובשיבא. בכל המחקרים מתבססים על חלבון ה- BCMA.
- הטכנולוגיה חדשה יחסית ונוסתה בקרב מספר מטופלים מצומצם שהשתתפו במחקרים הקליניים. משך התגובה שדווח עד כה אינו מאוד ארוך. לרוב בחיים האמיתיים, התוצאות פחות טובות מבמחקרים. ישנו ניסיון בשימוש בטכנולוגיית CAR-T בממאירויות אחרות של תאי דם.
- יש לשקול בתשומת לב את התועלת מול הסיכון ביחד עם הרופא המטפל, בהשוואה לתרופות וטיפולים אחרים אפשריים, לאור פרופיל תופעות הלוואי של הטיפול.
באופן כללי, טיפולים במיאלומה יעילים יותר ככל שהם ניתנים מוקדם יותר. כעת נמצא במחקר שילוב של הטיפול ב- CAR-T בקווי טיפול מוקדמים יותר וכן השוואה מול השתלה עצמית בקו הראשון. בשלב הנוכחי הטיפול אינו מרפא מהמחלה.
לסיכום, מדובר בטכנולוגיה חדשה ומבטיחה, שמהווה פריצת דרך בטיפול במיאלומה, והיא מצטרפת לטיפולים הקיימים ומקדמת אותנו עוד צעד לשליטה והחלמה מהמחלה.
לעיון בנוסח אישור ה- FDA לחצו כאן.
ד”ר יוליה וקסמן היא רופאה בכירה במערך ההמטולוגי במרכז דוידוף, מרכז רפואי רבין.
הבהרה: אין להתייחס למידע המובא כאן כהמלצה או ייעוץ ובוודאי שלא כתחליף להתייעצות עם הרופא המטפל, אלא כמידע כללי למתעניינים.
הבהרה: אין להתייחס למידע המובא כאן כהמלצה או ייעוץ ובוודאי שלא כתחליף להתייעצות עם הרופא המטפל, אלא כמידע כללי למתעניינים.
.
