מחקרים קליניים במילאומה

בזכות פועלה של הקבוצה הישראלית למיאלומה ושל עמותת אמ”ן, ישראל משתתפת במספר לא מבוטל של מחקרים קליניים.

רשימת ניסויים קליניים במיאלומה נפוצה הנערכים בארץ מתפרסמת במספר אתרים:
לעמוד המחקרים הקלינייים באתר משרד הבריאות לחצו כאן. 
לרשימת מחקרים קליניים באתר medical research לחצו כאן

מחקר קליני הוא ניסוי מבוקר בבני אדם שתפקידו לבדוק את היעילות והבטיחות בטיפול רפואי חדש. ניסויים קליניים נערכים תחת כללי אתיקה ובקרה חמורים שמבטיחים שמירה על האינטרס של המטופל.

ניסויים קלינים נערכים בדרך כלל בשלושה שלבים, כשלאחר הצלחתו של השלב השלישי תאושר התרופה לשימוש בציבור הרחב, אך המעקב אחר המטופלים ימשך. כישלון בשלב כלשהו מונע מעבר לשלב הבא.

ניסוי קליני שלב 1

שלב 1 זאת הפעם הראשונה בה ניתנת תרופה חדשה לבני אדם. מטרת שלב זה היא לבדוק אם התרופה החדש בטוחה לשימוש ואם אינה מסכנת את המטופל או פוגעת בו. בשלב זה התרופה ניתנת במינונים משתנים. מתחילים במינון נמוך ומעלים את המינון רק לאחר שמוודאים שהטיפול במינון זה לא פגע במשתתפים. כך ממשיכים עד שמגיעים למינון שגורם לפגיעה משמעותית במטופלים.
המינון שיבחר להמשך הניסויים יהיה המינון שלפני זה שגורם לפגיעה.
נבהיר כי ניסוי שלב 1 אינו בודק את יעילות התרופה אלא רק את בטיחותה ואת האופן והמינון שאפשר לתת.

ניסוי קליני שלב 2

השלב השני בניסוי קליני הוא בדיקת יעילותו של הטיפול. התרופה ניתנת במינון שנבחר בשלב 1 לכ- 100 עד 300  חולים ונבדקת בו השפעת הטיפול על מדדי המחלה.
מטרת שלב זה לבדוק אם לתרופה החדשה יש השפעה על המחלה.

ניסוי קליני שלב 3

לאחר שהוכח בשלב 2 שהתרופה פועלת, מטרת שלב 3 היא להשוות את התרופה החדשה לתרופה המקובלת.  בשלב זה משתתפים מאות ולעתים אלפי חולים במספר מרכזים רפואיים ברחבי העולם.

המטופלים מחולקים לשתי קבוצות. קבוצה אחת מקבלת את הטיפול  החדש והשניה מקבלת  את הטיפול המקובל. כדי להגיע לתוצאות המשקפות את האמת טוב ככל האפשר, חלוקת המשתתפים לקבוצות היא אקראית לחלוטין (בדרך כלל בהגרלה).

במחקר עוקבים באינטנסיביות רבה אחרי מהלך המחלה, השגת תגובה מהטיפול ומדדים נוספים של איכות חיים ותופעות לוואי ומשווים בין מקבלי התרופה החדשה למי שמקבלים את התרופה המקובלת. זאת במטרה להראות שהתרופה החדשה יעילה ובטוחה לפחות כמו זו המקובלת.

מובן שלא ניתן להכניס תרופות חדשות לשימוש סדיר בלי שנבדקו בצורה מסודרת באמצעות מחקר קליני. לכן חשוב לעזור, לתמוך ולהשתתף, כשניתן, במחקרים כאלה לטובת קידום הסיכוי למצוא ריפוי למיאלומה.
מבחינה אישית, מחקר קליני הוא לפעמים הדרך היחידה לקבל תרופה שאין לה תחליף מקובל. במקרה כזה, יש למטופל סיכוי להיעזר במחקר קליני ולקבל תרופה שעשויה להציל את חייו אבל טרם אושרה לשימוש.  בעיקר נכון הדבר כשאין תרופה אחרת שעברה הליכי אישור ויכולה להועיל לאותו מטופל וכן אצל מטופלים שכבר קיבלו את הטיפולים המקובלים ונזקקים לתרופה חדשה.

במקרים אחרים, ובעיקר כשהמחקר משווה טיפול מקובל, שהמטופל עדין לא נחשף אליו, לטיפול חדש לא ניתן להעריך מראש אם המטופל ירוויח מהשתתפות במחקר.

כאשר עולה שאלת השתתפות במחקר על הפרק, יש לזכור כי הצטרפות למחקר אינה מבטיחה קבלת התרופה החדשה, כי הניסיון בשימוש בתרופה איננו ארוך וכי אין עדיין ידע רב לגבי תופעות הלוואי והשלכות אחרות. חשוב ביותר לברר עם הרופא המטפל מה כבר ידוע על פעילות התרופה נגד התרופה מצד אחד, ומהם  והסיכונים ותופעות הלוואי הידועות של התרופה.
שאלת השתתפות במחקר היא נושא שלעיתים קרובות קיימות לגביו דעות שונות ואפשר לפנות לקבלת דעות של כמה מומחים.

בהרצאה שניתנה במסגרת הכנס השנתי השביעי של אמ”ן (2012), דיברו פרופ’ יעקב מ. רואו – מנהל המכון ההמטולוגי במרכז הרפואי שערי צדק, ודר’ יזהר הרדן ז”ל, באותה העת מנהל השירות למיאלומה נפוצה במכון ההמטולוגי במרכז הרפואי מאיר, על מחקרים קליניים וגישות טיפול חדשניות”. פרופ’ רואו נתן סקירה על חשיבותם של מחקרים קליניים להתפתחות הטיפול במיאלומה ולחולים עצמם. רק בזכות מחקרים קליניים ניתן להציע תרופות בעלות יעלות מוכחת. בנוסף השתתפות במחקר קליני מאפשרת לחולים ליהנות מתרופות שטרם נכנסו לסל התרופות.  דר’ הרדן, המשיך בסקירה על מחקרים קליניים המתנהלים בארץ ועל גישות הטיפול הבאות לידי ביטוי בניסויים אלה.