טיפול חדש במניעת נגעי עצם במיאלומה נפוצה – דנוסומאב

מחלת עצם מתפתחת בחלק גדול מהמתמודדים עם מיאלומה וגורמת לסבל ותחלואה רבה. לכ- 90% מהחולים במיאלומה יתפתחו נגעים הורסי עצם במהלך מחלתם ולכן ההנחיות הבינלאומיות לטיפול במיאלומה קובעות כי יש צורך בטיפול המונע אירועי עצם בכל החולים עם מחלה פעילה וסימפטומטית (אירועי עצם הנם, למשל, דחיסת חוליה בעמוד השדרה או שבר בעצמות אחרות הנגרם עם טראומה מינימלית או אף ללא כל חבלה, זאת עקב פגיעת המיאלומה בחוזק העצם. נקרא “שבר פתולוגי”).

הטיפול המניעתי באירועי עצם מבוסס עד לאחרונה על טיפול בתרופות ממשפחת הביספוספנטים. מלבד היתרון שבטיפול בעצם עצמה, נמצא כי לטיפולים אלו יש השפעה כוללת מיטיבה על המלחמה במיאלומה עצמה ושיפור מדדים הקשורים בהפוגה במחלה. הבסיס הביולוגי לטיפולים הוא עיכוב גורמים הורסי עצם ותאים המכונים אוקסטאוקלסטים (תאים הורסי עצם) שפעילותם מוגברת במיאלומה. התרופות המוכרות ממשפחת הביספוספנטים הינן חומצה זולדרונית (“זומרה”) ופמידרונט (“ארדיה”). האתגר הגדול בטיפול על בסיס ביספוספנטים הוא הטיפול בחולים עם בעיות כליה (כ- 60% מהחולים). תרופות אלו מופרשות דרך הכליה ולכן יש צורך בהתאמת המינון לחולים עם תפקודי כליה נמוכים, בדיקות תפקודי כליה תכופות וכן הארכת משך מתן התרופה בעירוי התוך ורידי של התרופה. התרופות יכולות להחמיר אי ספיקה כלייתית קיימת, ובחולים עם פגיעה משמעותית קיימת אף התווית נגד לטיפול.

הצורך במציאת טיפול יעיל, בטוח ונוח יותר למניעת אירועי עצם במיאלומה, וכן בגרורות של גידולים מסוגים אחרים, הביא לפיתוח תרופה ביולוגית על בסיס נוגדן המונע את פעילותם של התאים הורסי העצם. דנוסומאב הנה תרופה המאושרת כבר מספר שנים כטיפול נגד אירועי עצם בגידולים סולידיים (כגון סרטן השד, סרטן הערמונית), התכשיר ניתן כזריקה תת עורית בלבד, אינו מופרש דרך הכליות ולכן אין צורך בבדיקת תפקוד כליה לפני כל מתן טיפול ואין צורך בהתאמת מינון.  

לאחרונה התפרסמו תוצאותיו של מחקר המשווה את הטיפול בדנוסומאב לטיפול בחומצה זולדרונית (זומרה) ב- 1,718 חולי מיאלומה שהחלו טיפול פעיל במחלתם בסמוך לאבחנה. מדובר במחקר הגדול ביותר במיאלומה עד היום. המחקר נערך כך שהחולים והרופאים לא ידעו האם הטיפול הפעיל הניתן לחולה הוא דנוסומאב (הניתן תת עורי) או חומצה זולדרונית (הניתנת בעירוי). המחקר מצא כי הטיפול בדנוסומאב לא נופל ביעילותו מהחומצה הזולדרונית הן במניעת אירועי עצם והן בהשפעתו הכוללת על התקדמות המחלה. תופעות הלוואי של התרופות זהות, עם פחות תופעות לוואי כליתיות לקבוצת החולים שקבלה דנוסומאב.

דנוסומאב אושרה לטיפול באירועי עצם במיאלומה הן ברשות התרופות האמריקאית (FDA) והן ברשות התרופות האירופאית (EMA) ונמצאת בהליכי רישום מתקדמים בארץ. תדירות הטיפול למניעת אירועי עצם הן עם דנוסומאב והן עם ביספוספנטים על פי רישומי התרופות הינה אחת לחודש.

התרופה הוגשה להכללה בסל הבריאות של 2019.

עם זאת, עד להכללתה בסל, ניתן להשיג את דנוסומב (אקסג’יבה) לחולי מיאלומה נפוצה דרך ביטוחים פרטיים ובאישורים חריגים.

מאת ד”ר יעל כהן, מנהלת שירות מיאלומה, מרכז רפואי תל-אביב סוראסקי.