התרופה קרפילזומיב אושרה לשימוש בארה”ב

ב-20 ביולי 2012 אישרה רשות התרופות האמריקאית, ה-FDA, בהליך מואץ את התרופה קרפילזומיב (carfilzomib) לטיפול בחולי מיאלומה עם הישנות עמידה של מחלתם. התרופה, שתשווק בארה”ב בשם קייפרוליס (kyprolis), אושרה לטיפול בחולי מיאלומה שקיבלו לפחות שני קווי טיפול קודמים הכוללים ולקייד (בורטזומיב) וכן אחת מהתרופות – תלידומיד או רבלימיד (לנלידומיד). תנאי נוסף הוא שהמיאלומה התקדמה תוך כדי הטיפול או עד 60 יום מגמר הטיפול בתרופות אלה. לפי הודעת יצרנית התרופה אוניקס (Onyx), קרפילזומיב תהיה זמינה בארה”ב החל מאוגוסט 2012.

קרפילזומיב היא תרופה חדשה ממשפחת מעכבי הפרוטאוזום, עליה נמנית גם וולקייד. התרופה ניתנת בעירוי תוך ורידי במחזור טיפולי בן 28 יום הכולל שש זריקות.

תהליך האישור המואץ ע”י ה- FDA מאפשר אישור תרופות חדשות על סמך תוצאות של מחקרים מוקדמים ונועד לאפשר לחולים עם מחלות קשות שמיצו את האפשרויות הטיפוליות הקיימות גישה מהירה לתרופות חדשות ומבטיחות.

קרפילזומיב אושרה על סמך מחקר פאזה שניה (מחקר מוגבל לבדיקה ראשונית של יעילות ובטיחות), שכלל 266 חולי מיאלומה עם הישנות עמידה, שקיבלו בעבר וולקייד וטופלו גם בתלידומיד או רבדלימיד. במחקר השתתפו חולים שנחשפו לטיפולים מרובים, ואובחנו כחמש שנים לפני כניסתם למחקר (ערך חציוני). במהלך המחקר טופלו החולים בקרפילזומיב כטיפול יחיד למיאלומה.

המחקר הראה כי ב-23% מהמשתתפים נצפתה תגובה לטיפול, דהיינו, הפחתה בפעילות המיאלומה, שנמשכה כשמונה חודשים (ערך חציוני). תופעות הלוואי השכיחות שנצפו כל אחת בלמעלה מ- 30% ממשתתפי במחקר כללו אנמיה, בחילה, טרומבוציטופניה, קוצר נשימה, שילשול וחום. במספר קטן של חולים נצפו תופעות לוואי חמורות במערכת הלב והנשימה. שיעור הנוירופתיה היה נמוך.

חשוב לציין שהחולים במחקר זה טופלו בקרפילזומיב כתרופה בודדת (מונותרפיה). זהו שלב חשוב הנדרש לצורך הוכחת פעילות התרופה. אולם הניסיון מלמדנו כי שילוב מספר תרופות יחד משפר משמעותית את התגובה לטיפול במיאלומה. ואכן, תוצאות ראשוניות ממחקרים המשלבים קרפילזומיב עם תרופות אחרות הראו שיעורי תגובה גבוהים.

תהליך האישור ב- FDA כלל בחינת נתוני המחקר ע”י ועדת מומחים מייעצת, החיצונית ל-FDA, הנקראת ODAC (Oncology Drugs Advisory Committee). לאחר ניתוח הנתונים שהוגשו ע”י אוניקס, יצרנית התרופה, הצביעו חברי הוועדה  ברוב גורף (11 בעד, 0 נגד ו- 1 נמנע) לטובת אישור התרופה, וקבעו כי מאזן התועלת לעומת הסיכון תומך במתן התרופה לחולים עם הישנות עמידה של מיאלומה, חולים שלגביהם קיים צורך דחוף בטיפולים חדשים. הוועדה הגישה את המלצותיה ל- FDA, ובעקבות כך החליט ה- FDA לאשר את התרופה לשיווק בארה”ב. ראש החטיבה לאונקולוגיה והמטולוגיה ב-FDA, דר’ ריצ’ארד פזדור, אמר כי ה-FDA מרוצה מההתקדמות המתמשכת בפיתוח תרופות למיאלומה נפוצה בעשור האחרון, התקדמות המאפשרת שיפור הטיפול במחלה.

האישור המוקדם לשיווק קרפילזומיב הוא זמני, ומותנה בתוצאות מחקרים קליניים נוספים ונרחבים יותר לבדיקת יעילותה ובטיחותה של התרופה. מדובר במחקרים בפאזה 3 (שלב מחקרי מתקדם הנועד לאפשר רישום תרופות לשימוש) הנערכים בימים אלה ברחבי העולם, כולל במספר בתי חולים בישראל. מחקרים אלה בוחנים את השפעת התרופה על תוחלת החיים, את פעילותה בשילוב תרופות אחרות וגם משווים אותה לתרופות אחרות לטיפול במיאלומה.

אישור הקרפילזומיב הוא בשורה מצויינת לחולי המיאלומה, ומהווה צעד חשוב בכניסת חלופות טיפוליות חדשות והמשך ההתקדמות המואצת בטיפול במחלה. התרופה יכולה להביא לשיפור במדדי המחלה בחלק מהחולים שכבר מיצו את כל החלופות הזמינות כיום. יש לקוות כי בהמשך לאישור בארה”ב תתאפשר גישה לטיפול חדשני זה גם לחולי המיאלומה בארץ, בהקדם האפשרי.

מאת: ד”ר יעל כהן היא רופאה במרפאת המיאלומה במרכז הרפואי תל-אביב סוראסקי (איכילוב)