הטיפול במיאלומה נפוצה – פומלידומיד (pomalidomide)

פומלידומיד הינה תרופה חדשה של חברת Celgene, השייכת לקבוצת תרופות הנקראות IMiDs  (אימידים) שאליה משתייכות גם רבלימיד ותלידומיד והיא הנגזרת המתקדמת בקבוצה זו. לפומלידומיד מנגנון פעולה ייחודי המאפשר את יעילותה גם בחולים שקיבלו רבלימיד בעברם.

מנגנון הפעולה של פומלידומיד מורכב מ-2 אפקטים עיקריים (Quach, Leukemia 2010):

אפקט אנטי סרטני ישיר – הרס ישיר ועיכוב ההתרבות של תאי המיאלומה

אפקט אימונומודולטורי –שפעול וחיזוק מערכת החיסון המסייע במחלמה כנגד המיאלומה.

פומלידומיד אושרה ב-FDA האמריקאי בפברואר 2013, וב-EMA האירופאי באוגוסט 2013 לטיפול בקו מתקדם במיאלומה נפוצה, בחולים אשר טופלו בעבר הן בוולקייד (בורטזומיב) והן ברבלימיד.

יעילותה ובטיחותה של פומלידומיד לטיפול בחולים עם מיאלומה מתקדמת הודגמו במחקרים רבים ולאחרונה גם במחקר פאזה III גדול (MM003), אשר פורסם במגזין Lancet ב-3 בספטמבר 2013.

מתוצאות המחקר העיקריות:

יתרון משמעותי בהישרדות:  12.7חודשים בזרוע פומלידומיד אל מול 8.1 חודשים בלבד בזרוע הביקורת (HR=0.74, p=0.0285).

יתרון משמעותי במשך ההפוגה של המחלה 4.0 חודשים עם פומלידומיד לעומת 1.9 חודשים בזרוע הביקורת (HR=0.48, p<0.0001).

כאשר בחולים מגיבים, משך התגובה הממוצע היה 7 חודשים.